Preview

Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО)

Расширенный поиск

Результаты аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с хронической гранулематозной болезнью в Российской детской клинической больнице

https://doi.org/10.21682/2311-1267-2020-7-2-23-34

Полный текст:

Аннотация

Актуальность. Хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ) – это заболевание из группы первичных иммунодефицитов, ассоциированное с развитием у пациентов тяжелых бактериальных и грибковых инфекций, образованием гранулем. Среди больных с ХГБ отмечаются низкие показатели качества жизни и высокая летальность. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) является эффективным методом терапии при ХГБ. Авторами статьи представлен опыт проведения ТГСК у пациентов с ХГБ в Российской детской клинической больнице.

Материалы и методы. Девятнадцати пациентам с ХГБ выполнены 20 (19 первичных и 1 повторная) ТГСК за период с 2009 по 2020 г. На момент ТГСК у всех больных отмечался длительный инфекционный анамнез и наличие 3 и более очагов хронической инфекции, у 9 пациентов регистрировалась клинически выраженная генерализованная БЦЖ-инфекция. Костный мозг (КМ) от HLA-совместимого родственного донора был источником гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) для 4 (21 %) пациентов, периферические стволовые клетки крови (ПСКК) – для 2 (10,5 %). Трансплантация КМ от полностью HLA-cовместимого не- родственного донора была выполнена 9 (47,4 %) больным, трансплантация ПСКК – 2 (10,5 %). Трансплантация КМ от неполностью (9/10) HLA-совместимого неродственного донора (НСНРД) проведена 1 (5,3 %) пациенту. В 1 (5,3 %) случае источником ГСК стали ПСКК от НСНРД после проведенной TcRαβ/CD19+-деплеции. В 68,5 % случаев (n = 13) перед трансплантацией использовался режим кондиционирования, содержащий флударабин, треосульфан, мелфалан и антитимоцитарный глобулин. У 2 (10,5 %) пациентов мелфалан был исключен из режима кондиционирования, у 4 (21 %) больных заменен на тиотепу.

Результаты. Общая выживаемость (ОВ) составила 88,9 ± 10,5 %, бессобытийная выживаемость (БСВ) – 88,1 ± 7,9 %, транс- плантационная летальность отсутствовала. Неблагоприятные исходы трансплантации (отторжение трансплантата) констатированы у 2 пациентов, получивших ТГСК от HLA-НСНРД с предшествующим режимом кондиционирования, включавшим лишь 1 алкилирующий агент. У 4 (21 %) больных отмечалось длительное персистирование смешанного химеризма после ТГСК без клинико-лабораторных признаков основного заболевания. У всех успешно трансплантированных пациентов отмечалось разрешение предтрансплантационных инфекционных и воспалительных заболеваний, ассоциированных с ХГБ.

Заключение. Результаты ТГСК у пациентов с ХГБ можно считать удовлетворительными, показатели ОВ и БСВ достаточно высоки. Неудачи ТГСК связаны с отторжением трансплантата, что, вероятнее всего, обусловлено неполной HLA-совместимостью донора и реципиента, а также использованием режимов кондиционирования со сниженной интенсивностью.

Для цитирования:


Мачнева Е.Б., Пристанскова Е.А., Ольхова Л.В., Мезенцева А.В., Константинова В.В., Буря А.Е., Благонравова О.Л., Николаева Ю.А., Филина О.А., Сидорова Н.В., Киргизов К.И., Вахлярская С.С., Кондратенко И.В., Скоробогатова Е.В. Результаты аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с хронической гранулематозной болезнью в Российской детской клинической больнице. Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО). 2020;7(2):23-34. https://doi.org/10.21682/2311-1267-2020-7-2-23-34

For citation:


Machneva E.B., Pristanskova E.A., Olkhova L.V., Mezentseva A.V., Konstantinova V.V., Burya A.E., Blagonravova O.L., Nikolaeva Yu.A., Filina O.A., Sidorova N.V., Kirgizov K.I., Vakhlyarskaya S.S., Kondratenko I.V., Skorobogatova E.V. Results of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with chronic granulomatous disease at the Russian Children’s Clinical Hospital. Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology. 2020;7(2):23-34. (In Russ.) https://doi.org/10.21682/2311-1267-2020-7-2-23-34

Просмотров: 816


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 2311-1267 (Print)
ISSN 2413-5496 (Online)
X