Preview

Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО)

Расширенный поиск

Нерешенные вопросы оказания медицинской помощи пациентам с ингибиторной формой гемофилии в России

https://doi.org/10.21682/2311-1267-2019-6-2-48-53

Полный текст:

Аннотация

Внедрение государственной программы «7 высокозатратных нозологий» и активная работа гематологов Российской Федерации (РФ) позволили значительно улучшить специализированную помощь детям и взрослым, больным гемофилией. Регистр больных гемофилией РФ на 25.10.2018 содержал сведения о 7433 пациентах, из них с гемофилией А – 6525 человек. Примерно у 400 пациентов была диагностирована ингибиторная форма гемофилии (ИФГ). Ингибитор преимущественно появлялся в детском и молодом возрасте (до 20 лет). В РФ достигнуто высокое обеспечение концентратов факторов свертывания крови для лечения гемофилии – 8,1 МЕ на душу населения по фактору VIII свертывания крови в 2018 г., что соответствует градации «полная интеграция в общество» по шкале, предложенной Всемирной федерацией гемофилии. Благодаря достаточной обеспеченности препаратами факторов свертывания имеется возможность проведения элиминации ингибитора с помощью индукции иммунной толерантности. Лечение с применением антиингибиторного коагулянтного комплекса и эптакога альфа (активированного) требует хорошего венозного доступа и не всегда бывает эффективным. У 67 % взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии при низком титре ингибитора результаты лечения остаются неудовлетворительными, так как количество кровотечений в год превышает 4. При высоком титре ингибитора неудовлетворительные результаты лечения отмечаются более чем у 1/ 3 больных, несмотря на проводимую профилактическую терапию препаратами с шунтирующим механизмом действия. В настоящее время проходят клинические исследования принципиально новых препаратов для лечения гемофилии, в том числе ИФГ. Одним из таких препаратов является эмицизумаб, который представляет собой биспецифичное гуманизированное моноклональное антитело, связывающее активированный фактор IX (FIXa) c FX для восполнения функции отсутствующего активированного FVIII. Эмицизумаб не нейтрализуется ингибиторами к FVIII, что позволяет с успехом использовать его при ИФГ А. Результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2 показали преимущества применения эмицизумаба в профилактическом режиме у детей и взрослых с ИФГ А по сравнению с препаратами с шунтирующим механизмом действия.

Об авторах

Н. И. Зозуля
ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России
Россия

Надежда Ивановна Зозуля

Доктор медицинских наук, заведующая отделом коагулопатий 

125167, Москва, Новый Зыковский проезд, 4

 



В. М. Чернов
ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия

Доктор медицинских наук, профессор, заведующий научно-аналитическим отделом 

117997, Москва, ул. Саморы Машела, 1



И. С. Тарасова
ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия

Доктор медицинских наук, ученый секретарь Института гематологии, иммунологии и клеточных технологий

117997, Москва, ул. Саморы Машела, 1



А. Г. Румянцев
ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
Россия

Академик РАН, доктор медицинских наук, профессор, президент НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева и РОО НОДГО, главный внештатный детский специалист онкологгематолог Минздрава России

117997, Москва, ул. Саморы Машела, 1



Список литературы

1. Материалы Всероссийского форума «10 лет программе «7 высокозатратных нозологий» от 09.11.2018.

2. World Federation Of Hemophilia Report On The Annual Global Survey, 2017. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.wfh.org/en/data-collection.

3. Румянцев А.Г., Румянцев С.А., Чернов В.М. Гемофилия в практике врачей различных специальностей. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2013. 136 с.

4. Зозуля Н.И., Кумскова M.A., Полянская Т.Ю., Свирин П.В. Клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии. НГО, 2018. 34 с. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://гeмoфилия.pф/law/law-stand/786-gemofiliya-klinicheskie-rekomendacii.html.

5. Воробьев П.А., Краснова Л.С., Воробьев А.П., Зыкова А.Б., Жулёв Ю.А., Зозуля Н.И. Эпидемиология, экономика и качество жизни больных гемофилией в России в 2007-2017 гг: результаты применения стандартизации в терапии. Проблемы стандартизации в здравоохранении 2018:9-10:15-34. doi.org/10.26347/1607-2502201809-10026-034.

6. Зозуля Н.И., Андреева Т А., Вдовин В.В., Перина Ф.Г. Регистр пациентов с ингибиторной формой гемофилии в Российской Федерации. Актуальные вопросы трансфузиологии и клинической медицины 2015;1:186-8..

7. Данные исследования MAR Consult: опрос врачей, наблюдающих пациентов с гемофилией А, в регионах России в 2018 г.

8. Отчего проведении исследования эпидемиологии и качества жизни больных наследственными коагулопатиями в России (Гемофилия. Качество жизни. 2007-2017). Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://docs.google.com/viewer?url=https%3A%2F%2Fhemophilia.ru%2Findex.php%3Fdo%3Ddownload%26id%3D523%26viewonline%3D1.

9. Bertamino M., Riccardi F., Banov L., Svahn J., Molinari A.C. Hemophilia Care in the Pediatric Age. J Clin Med 2017;6:54. doi: 10.3390/jcm6050054.

10. Konkle B.A., Ebbesen L.S., Erhardtsen E., Bianco R.P., Lissitchkov T., Rusen L., Serban M.A. Randomized prospective clinical trial of recombinant factor VIIa for secondary prophylaxis in haemophilia patients with inhibitors. J Thromb Haemost 2007;5(9):1904–13. doi: 10.1111/j.1538-7836.2007.02663.x.

11. Antunes S.V., Tangada S., Stasyshyn O., Mamonov V., Phillips J., Guzman-Becerra N., Grigorian A., Ewenstein B., Wong W.Y. Randomized comparison of prophylaxis and on-demand regimens with FEIBA NF in the treatment of haemophilia A and B with inhibitors. Haemophilia 2014;20:65–72. doi: 10.1111/hae.12246.

12. Valentino L., Epstein J., Xiong Y., Ito D., Li-McLeod J. The relationship between specific annual bleed rates and health outcomes among children with severe hemophilia A. Am J Hematol 2014;89:E49–E49.

13. Зозуля Н.И. Диагностика и лечение ингибиторной формы гемофилии. Дне. ... д-ра мед. наук. М., 2010. 228 с.

14. Wyckoff T., Reed E.A., Desai N.D., Augoustides J.G. Possible anaphylaxis due to recombinant factor VIIa administration during thoracic aortic surgery.J Cardiothorac Vasc Anesth. 2012;26(2):e15–7. doi: 10.1053/j.jvca.2011.10.009.

15. Leissinger C., Gringeri A., Antmen B., Berntorp E., Biasoli C., Carpenter S., Cortesi P., Jo H., Kavakli K., Lassila R., Morfini M., Négrier C., Rocino A., Schramm W., Serban M., Uscatescu M.V., Windyga J., Zi.lfikar B., Mantovani L. Anti-inhibitor coagulant complex prophylaxis in hemophilia with inhibitors. N Engl J Med 2011;365:1684–92. doi: 10.1056/NEJMoa1104435.

16. Siripassorn K., Chantaphakul H. Anaphylaxis to FEIBA with successful desensitization: case report. J Allergy Clin Immunol 2004;113:S311.doi.org/10.1016/j.jaci.2004.01.615.

17. [3лектронный pеcypc]. URL: http://www.grls.rosminzdrav.ru.

18. [3лектронный pеcypc]. URL: http://www.clinicaltrials.gov.

19. Oldenburg J., Mahlangu J.N., Kim B., Schmitt C., Callaghan M.U., Young G., Santagostino E, Kruse-Jarres R., Negrier C., Kessler C., Valente N., Asikanius E., Levy G.G., Windyga J., Shima M. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors. N Engl J Med 2017;377(9):809–18. doi: 10.1056/NEJMoa1703068.

20. Young G., Liesner R., Sidonio R.F. Jr., Oldenburg J., Jimenez-Yuste V., Mahlangu J., Kruse-Jarres R., Wang M., Chang T., Uguen M., Doral M., Schmitt C., Levy G.G., Shima M., Mancuso M.E. Emicizumab prophylaxis provides flexible and effective bleed control in children with hemophilia A with inhibitors: Results from the HAVEN 2 Study. Blood 2018;132:632. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2018-99-118153.

21. Oldenburg J., Mahlangu J.N., Bujan W., Trask P., Callaghan M.U., Young G., Asikanius E., Peyvandi F., Santagostino E., Kruse-Jarres R., Negrier C., Kessler C., Xu J., Windyga J., Shima M., von Mackensen S. Emicizumab prophylaxis and health-related outcomes in persons with haemophilia A (PwHA) with inhibitors: HAVEN 1 Study. EAHAD, 2018. P. 120. doi: 10.1111/hae.13618.

22. Mancuso M.E., Mahlangu J., Sidonio R., Al E. Emicizumab prophylaxis in paediatric persons with haemophilia A (Pwha) with inhibitors: Impact on health-related outcomes and caregiver burden in the HAVEN 2 study. Haemophilia 2018;24(Suppl. 1):23–31.


Для цитирования:


Зозуля Н.И., Чернов В.М., Тарасова И.С., Румянцев А.Г. Нерешенные вопросы оказания медицинской помощи пациентам с ингибиторной формой гемофилии в России. Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО). 2019;6(2):48-53. https://doi.org/10.21682/2311-1267-2019-6-2-48-53

For citation:


Zozulya N.I., Chernov V.M., Tarasova I.S., Rumyantsev A.G. Unsolved issues of providing medical care to patients with hemophilia with inhibitors in Russia. Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology. 2019;6(2):48-53. (In Russ.) https://doi.org/10.21682/2311-1267-2019-6-2-48-53

Просмотров: 114


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 2311-1267 (Print)
ISSN 2413-5496 (Online)