Перспективы использования пролонгированных препаратов концентратов фактора свертывания крови IX в лечении гемофилии В
https://doi.org/10.21682/2311-1267-2020-7-4-56-61
Аннотация
Гемофилия В — наследственное заболевание свертывающей системы крови, обусловленное Дефицитом или молекулярными аномалиями фактора свертывания крови IX. Основной метод лечения — внутривенное введение препаратов концентратов фактора свертывания крови IX. Для оптимизации лечения и повышения приверженности пациентов к терапии разработаны концентраты с пролонгированным периодом полужизни.
Ключевые слова
гемофилия В,
молекулярные аномалии фактора IX,
концентраты с пролонгированным периодом полужизни,
нонаког альфа,
эфтренонаког альфа,
альбутрепенонаког альфа,
лабораторный контроль
При поддержке: Статья подготовлена при финансовой поддержке компании CSL Behring.
Об авторах
В. Н. Константинова
Городской центр по лечению больных гемофилией СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия
Россия
Константинова Валерия Николаевна - кандидат медицинских наук, врач-гематолог.
191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6а.
Т. А. Андреева
Городской центр по лечению больных гемофилией СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия
Россия
Кандидат медицинских наук, врач-гематолог, заведующая.
191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6а.
Author ID: 954196
SPIN-код: 8529-6758
А. В. Ким
Городской центр по лечению больных гемофилией СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия
Россия
Доктор медицинских наук, профессор, главный врач СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37».
191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6а.
Список литературы
1. Зозуля Н.И., Кумскова М.А. Протокол диагностики и лечения гемофилии. В кн.: Алгоритмы диагностики и протоколы лечения заболеваний системы крови. Под ред. акад. В.Г. Савченко. Т. 1. М .: Национальный медицинский исследовательский центр гематологии, 2018. С. 333-375.
2. Мамаев А.Н. Коагулопатии: руководство. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2012. 264 с.
3. Tjarnlund-Wolf A., Lassila R. Phenotypic characterization of haemophilia B - understanding the underlying biology of coagulation factor IX. Haemophilia 2019;25(4):567-74. doi: 10.1111/hae.13804.
4. Weyand A.C., Pipe S.W. New therapies for hemophilia. Blood 2019;133(5):389-98. doi: 10.1182/blood-2018-08-872291.
5. Carcao M. Changing paradigm of prophylaxis with longer acting factor concentrates. Haemophilia 2014;20 Suppl 4:99-105. doi: 10.1111/hae.12405.
6. Mannucci P.M., Macuso M.E. Investigational drugs for coagulation disorders. Expert Opin Invest Drugs 2013;22(8):945-53. doi: 10.1517/13543784.2013.798302.
7. Oldenburg J., Albert T. Novel products for haemostasis - current status. Haemophilia 2014;20(Suppl 4):23-8. doi: 10.1111/hae.12428.
8. Metzner H.J., Weimer T., Kronthaler U., Lang W., Schulte S. Genetic fusion to albumin improves the pharmacokinetic properties of factor IX. J Thromb Haemost 2009;102(4):634-44. doi: 10.1160/TH09-04-0255.
9. Santagostino E. Transforming the treatment for hemophilia B patients: update on the clinical development of recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with recombinant albumin (rIX-FP). Thromb Res 2016 ;141 Suppl 3:S5-8. doi: 10.1016/S0049-3848(16)30415-7.
10. Pipe S.W. New therapies for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2016;2016(1):650-656. doi: 10.1182/asheducation-2016.1.650.
11. Shapiro A. Development of long-acting recombinant FVIII and FIX Fc fusion proteins for the management of hemophilia. Expert Opin Biol Ther 2013;13(9):1287-97. doi: 10.1517/14712598.2013.819339.
12. Ducore J.M., Miguelino M.G., Powell J.S. Alprolix (recombinant Factor IX Fc fusion protein): extended half-life product for the prophylaxis and treatment of hemophilia B. Expert Rev Hematol 2014;7(5):559-71. doi: 10.1586/17474086.2014.951322.
13. Santagostino E., Martinowitz U., Lissitchkov T., Pan-Petesch B., Hanabusa H., Oldenburg J., Boggio L., Negrier C., Pabinger I., von Depka Prondzinski M., Altisent C., Castaman G., Yamamoto K., Alvarez-Roman M.-T., Voigt C., Blackman N., Jacobs I.; PROLONG-9FP Investigators Study Group. Long-acting recombinant coagulation factor IX albumin fusion protein (rIX-FP) in hemophilia B: results of a phase 3 trial. Blood 2016;127(14):1761-9. doi: 10.1182/blood-2015-09-669234.
14. Pelland-Marcotte M.-C., Carcao M.D. Hemophilia in a changing treatment landscape. Hematol Oncol Clin North Am 2019;33(3):409-23. doi: 10.1016/j.hoc.2019.01.007.
15. Chan A.K., Alamelu J., Barnes C., Chuansumrit A., Garly M.L., Meldgaard R.M., Young G. Nonacog beta pegol (N9-GP) in hemophilia B: First report on safety and efficacy in previously untreated and minimally treated patients. Res Pract Thromb Haemost 2020;4(7):1101-13. doi: 10.1002/rth2.12412.
16. Kenet G., Chambost H., Male C., Lambert T., Halimeh S., Chernova T., Mancuso M. E., Curtin J., Voigt C., Li Y., Jacobs I., Santagostino E. Long-acting recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with albumin (rIX-FP) in children. Thromb Haemost 2016;116(4):659-68. doi: 10.1160/TH16-03-0179
17. Santagostino E., Negrier C., Klamroth R., Tiede A., Pabinger-Fasching I., Voigh C., Jacobs I., Morfini M. Safety and pharmacokinetics of a novel recombinant fusion protein linking coagulation factor IX with albumin (rIX-FP) in hemophilia B patients. Blood 2012;120(12):2405-11. doi: 10.1182/blood-2012-05-429688.
18. Mancuso M.E., Lubetsky A., Pan-Petesch B., Lissitchkov T., Nagao A., Seifert W., Li Y., Santagostino E. Long-term safety and efficacy of rIX-FP prophylaxis with extended dosing intervals up to 21 days in adults/adolescents with hemophilia B. J Thromb Haemost 2020;18(5):1065-74. doi: 10.1111/jth.14778.
19. Hermans C., Marino R., Lambert C., Mangles S., Sommerer P., Rives V., Maro G., Malcangi G. Real-world utilization and bleed rates in patients with haemophilia B who switched to recombinant factor IX Fusion Protein (rIX-FP): a retrospective international analysis. Adv Ther 2020;37(6):2988-98. doi: 10.1007/s12325-020-01300-6.
20. Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 20.12.2012 № 1238н «Об утверждении стандарта первичной медико-санитарной помощи детям при гемофилии А, гемофилии В (профилактике кровотечений или кровоизлияний при неосложненном течении и после успешной индукции иммунной толерантности)» (Зарегистрировано в Министерстве юстиции Российской Федерации 19.02.2013 № 27187).
21. Стандарт медицинской помощи больным с наследственным дефицитом фактора VIII, с наследственным дефицитом фактора IX, болезнью Виллебранда. Утвержден Приказом Министерства здравоохранения и социального развития Российской Федерации от 14.11.2007 № 705.
22. Pouplard C., Galinat H., Ternisien C., Jouvan F.B., De Maistre E., Duchemin J., Flaujac C., Hezard N., Grand F., Le Cam-Duchez V., Marlu R., Mourey G., Nedelec F., Pineau-Vincent F., Repesse Y., Stepanian A., Szymezak J., Voisin S., Voyer A. L., Jeanpierre E., Lasne D.; French Study Group on Laboratory Management of bleeding disorders (BIMHO group). Multicentre evaluation of CK Prest® for assaying plasma levels of factor IX fused with albumin (Idelvion®). Haemophilia 2019;25(5):e327-30. doi: 10.1111/hae.13812.
23. Tripodi A., Chantarangkul V., Novembrino C., Peyvandi F. Advances in the treatment of hemophilia: implications for laboratory testing. Clin Chem 2019;65(2):254-62. doi: 10.1373/clinchem.2017.284356.
Рецензия
Для цитирования:
Константинова В.Н., Андреева Т.А., Ким А.В. Перспективы использования пролонгированных препаратов концентратов фактора свертывания крови IX в лечении гемофилии В. Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО). 2020;7(4):56-61. https://doi.org/10.21682/2311-1267-2020-7-4-56-61
For citation:
Konstantinova V.N., Andreeva T.A., Kim A.V. Prospects for the use of prolonged concentrates of blood clotting factor IX in the treatment of hemophilia B. Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology. 2020;7(4):56-61. (In Russ.) https://doi.org/10.21682/2311-1267-2020-7-4-56-61
Просмотров:
619
Послать статью по эл. почте 