Preview

Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО)

Расширенный поиск

Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении подростков с тяжелой гемофилией А

https://doi.org/10.17650/2311-1267-2017-4-1-61-70

Полный текст:

Аннотация

Изучены эффективность и безопасность отечественного рекомбинантного фактора VIII(FVIII) с удаленным В-доменом (мороктоког альфа, Октофактор®, АО «ГЕНЕРИУМ») при профилактическом лечении 12 подростков в возрасте от 12 до 17 лет с тяжелой гемофилией А. Октофактор вводили в дозе 35 ± 5 МЕ/кг 3 раза в неделю с интервалом не менее 48 ч в течение 21 ± 1 нед. Эффективность терапии оценивали у 11 пациентов, поскольку 1 больной был исключен из исследования после первой инъекции препарата Октофактор в связи с аллергической реакцией. На фоне профилактического лечения препаратом Октофактор было зарегистрировано 17 эпизодов кровотечений у 6 пациентов. Среднее число эпизодов кровотечений составило 1,55 ± 2,12. Из 17 геморрагических эпизодов 14 (82,4 %) кровотечений были посттравматическими, 3 (17,6 %) – спонтанными. Среднее число эпизодов спонтанных кровотечений (основной критерий эффективности) составило 0,27 ± 0,65, что свидетельствовало о низкой частоте обострений геморрагического синдрома на фоне профилактического лечения препаратом Октофактор. Среди всех зарегистрированных геморрагических эпизодов 10 (58,8 %) были легкими, 5 (29,4 %) наблюдений средней степени тяжести и 2 (11,8 %) тяжелых эпизода. Среди спонтанных кровотечений отмечались только легкие и среднетяжелые. Подавляющее большинство геморрагических эпизодов (15, или 88,2 %) были купированы 1–2 введениями препарата Октофактор. Среднее количество введений препарата Октофактор для купирования 1 геморрагического эпизода составило 1,6 ± 0,86. Для купирования 1 эпизода кровотечения в среднем было необходимо 3808,8 ± 2022,4 МЕ препарата Октофактор. При контрольном обследовании (3 визита) остаточная активность FVIII через 48 ч после введения препарата Октофактор была 2 % и более у подавляющего большинства (63,6–90,9 %) подростков. Общее количество препарата Октофактор, введенного для профилактики кровотечений, составило 1 500 500 МЕ, для остановки кровотечений – 64 750 МЕ. Безопасность терапии оценивали у 12 пациентов. Были зарегистрированы 9 нежелательных явлений (НЯ) у 7 больных, среди которых преобладали клинические – 5 (55,6 %) случаев. У 1 пациента на первое введение препарата Октофактор возникла аллергическая реакция, которая была расценена как серьезное НЯ легкой степени тяжести. Все остальные НЯ были несерьезными и легкими и разрешились без последствий. Тромбоэмболических осложнений и иммуногенных реакций не зарегистрировано. Таким образом, полученные данные свидетельствуют об эффективности и безопасности препарата Октофактор как для профилактики, так и для остановки кровотечений у подростков с тяжелой гемофилией А.

Об авторах

В. В. Вдовин
ГБУЗ «Морозовская детская городская клиническая больница Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
119049, Москва, 4-й Добрынинский пер., 1/9


Т. А. Андреева
СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия

191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6



И. Л. Давыдкин
ФГБОУ ВО «Самарский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия
443099, Самара, ул. Чапаевская, 89


П. В. Свирин
ГБУЗ «Морозовская детская городская клиническая больница Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
119049, Москва, 4-й Добрынинский пер., 1/9


Е. Э. Шиллер
ГБУЗ «Морозовская детская городская клиническая больница Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
119049, Москва, 4-й Добрынинский пер., 1/9


В. Ю. Петров
ГБУЗ «Морозовская детская городская клиническая больница Департамента здравоохранения г. Москвы»
Россия
119049, Москва, 4-й Добрынинский пер., 1/9


И. А. Лавриченко
СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия

191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6



Н. И. Климова
СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия

191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6



А. В. Ким
СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия
191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6


И. В. Куртов
СПб ГБУЗ «Городская поликлиника № 37»
Россия
191186, Санкт-Петербург, ул. Гороховая, 6


М. С. Шамина
ФГБОУ ВО «Самарский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия
443099, Самара, ул. Чапаевская, 89


О. А. Гусякова
ФГБОУ ВО «Самарский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия
443099, Самара, ул. Чапаевская, 89


Е. В. Калинина
ФГБОУ ВО «Самарский государственный медицинский университет» Минздрава России
Россия
443099, Самара, ул. Чапаевская, 89


А. М. Шустер
АО «ГЕНЕРИУМ»
Россия
123112, Москва, ул. Тестовская, 10


Д. А. Кудлай
АО «ГЕНЕРИУМ»
Россия
123112, Москва, ул. Тестовская, 10


Список литературы

1. Тарасова И.С. Новый отечественный рекомбинантный препарат для лечения гемофилии А (по итогам презентации препарата Октофактор, Москва, 11 ноября 2012 г.). Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(1):13–7. [Tarasova I.S. A new Russian recombinant drug for hemophilia A treatment (summing up the results of Octofactor presentation, Moscow, November 11, 2012). Voprosy gematologii/onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(1):13–7. (In Russ.)].

2. Зоренко В.Ю., Мишин Г.В., Северова Т.В. и др. Фармакокинетические свойства, безопасность и переносимость препарата Октофактор (результаты I фазы клинического исследования у больных гемофилией А). Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(2):30–7. [Zorenko V.Yu., Mishin G.V., Severova T.V. et al. Pharmacokinetics, safety, and tolerability of Octofactor in patients with hemophilia A: Results of phase I clinical study. Voprosy gematologii/ onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(2):30–7. (In Russ.)].

3. Давыдкин И.Л., Андреева Т.А., Зоренко В.Ю. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 1-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(3):29–37. [Davydkin I.L., Andreeva T.A., Zorenko V.Yu. et al. Efficiency and safety of Octofactor in prevention of bleeding episodes in patients with severe and moderate hemophilia A: Results of part 1 of phase II–III clinical trial. Voprosy gematologii/onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(3):29–37. (In Russ.)].

4. Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор в лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 2-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(4):31–7. [Andreeva T.A., Zorenko V.Yu., Davydkin I.L. et al. Efficiency and safety of Octofactor in the treatment of patients with severe and moderate hemophilia A: Results of part 2 of phase II–III clinical trial. Voprosy gematologii/onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(4):31–7. (In Russ.)].

5. Румянцев А.Г., Румянцев С.А., Чернов В.М. Гемофилия в практике врачей различных специальностей. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2013. [Rumyantsev A.G., Rumyantsev S.A., Chernov V.M. Hemophilia in practice of doctors of various specialties. M.: GEOTAR-Media, 2013. (In Russ.)]. Воробьев А.И., Плющ О.П., Баркаган З.С. и др. Протокол ведения больных «Гемофилия». Проблемы стандартизации в здравоохранении 2006;3:18–74. [Vorobev A.I., Plyushch O.P., Barkagan Z.S. et al. Protocol for Patients’ Management “Hemophilia”. Problemy standartizatsii v zdravookhranenii = Problems of Standartization in Healthcare 2006;3:18–74. (In Russ.)].


Для цитирования:


Вдовин В.В., Андреева Т.А., Давыдкин И.Л., Свирин П.В., Шиллер Е.Э., Петров В.Ю., Лавриченко И.А., Климова Н.И., Ким А.В., Куртов И.В., Шамина М.С., Гусякова О.А., Калинина Е.В., Шустер А.М., Кудлай Д.А. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении подростков с тяжелой гемофилией А. Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО). 2017;4(1):61-70. https://doi.org/10.17650/2311-1267-2017-4-1-61-70

For citation:


Vdovin V.V., Andreeva T.A., Davydkin I.L., Svirin P.V., Shiller E.E., Petrov V.Y., Lavrichenko I.A., Klimova N.I., Kim A.V., Kurtov I.V., Shamina M.S., Gusyakova O.A., Kalinina E.V., Shuster A.M., Kudlai D.A. The efficacy and safety of the drug Octofactor in prophylactic treatment of adolescents with severe hemophilia A. Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology. 2017;4(1):61-70. (In Russ.) https://doi.org/10.17650/2311-1267-2017-4-1-61-70

Просмотров: 195


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 2311-1267 (Print)
ISSN 2413-5496 (Online)