Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении подростков с тяжелой гемофилией А

Изучены эффективность и безопасность отечественного рекомбинантного фактора VIII(FVIII) с удаленным В-доменом (мороктоког альфа, Октофактор®, АО «ГЕНЕРИУМ») при профилактическом лечении 12 подростков в возрасте от 12 до 17 лет с тяжелой гемофилией А. Октофактор вводили в дозе 35 ± 5 МЕ/кг 3 раза в неделю с интервалом не менее 48 ч в течение 21 ± 1 нед. Эффективность терапии оценивали у 11 пациентов, поскольку 1 больной был исключен из исследования после первой инъекции препарата Октофактор в связи с аллергической реакцией. На фоне профилактического лечения препаратом Октофактор было зарегистрировано 17 эпизодов кровотечений у 6 пациентов. Среднее число эпизодов кровотечений составило 1,55 ± 2,12. Из 17 геморрагических эпизодов 14 (82,4 %) кровотечений были посттравматическими, 3 (17,6 %) – спонтанными. Среднее число эпизодов спонтанных кровотечений (основной критерий эффективности) составило 0,27 ± 0,65, что свидетельствовало о низкой частоте обострений геморрагического синдрома на фоне профилактического лечения препаратом Октофактор. Среди всех зарегистрированных геморрагических эпизодов 10 (58,8 %) были легкими, 5 (29,4 %) наблюдений средней степени тяжести и 2 (11,8 %) тяжелых эпизода. Среди спонтанных кровотечений отмечались только легкие и среднетяжелые. Подавляющее большинство геморрагических эпизодов (15, или 88,2 %) были купированы 1–2 введениями препарата Октофактор. Среднее количество введений препарата Октофактор для купирования 1 геморрагического эпизода составило 1,6 ± 0,86. Для купирования 1 эпизода кровотечения в среднем было необходимо 3808,8 ± 2022,4 МЕ препарата Октофактор. При контрольном обследовании (3 визита) остаточная активность FVIII через 48 ч после введения препарата Октофактор была 2 % и более у подавляющего большинства (63,6–90,9 %) подростков. Общее количество препарата Октофактор, введенного для профилактики кровотечений, составило 1 500 500 МЕ, для остановки кровотечений – 64 750 МЕ. Безопасность терапии оценивали у 12 пациентов. Были зарегистрированы 9 нежелательных явлений (НЯ) у 7 больных, среди которых преобладали клинические – 5 (55,6 %) случаев. У 1 пациента на первое введение препарата Октофактор возникла аллергическая реакция, которая была расценена как серьезное НЯ легкой степени тяжести. Все остальные НЯ были несерьезными и легкими и разрешились без последствий. Тромбоэмболических осложнений и иммуногенных реакций не зарегистрировано. Таким образом, полученные данные свидетельствуют об эффективности и безопасности препарата Октофактор как для профилактики, так и для остановки кровотечений у подростков с тяжелой гемофилией А.

подростки в возрасте 12–17 лет, гемофилия А, рекомбинантный препарат фактора VIII c удаленным В-доменом, Октофактор, профилактическое лечение, эффективность, безопасность

1. Тарасова И.С. Новый отечественный рекомбинантный препарат для лечения гемофилии А (по итогам презентации препарата Октофактор, Москва, 11 ноября 2012 г.). Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(1):13–7. [Tarasova I.S. A new Russian recombinant drug for hemophilia A treatment (summing up the results of Octofactor presentation, Moscow, November 11, 2012). Voprosy gematologii/onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(1):13–7. (In Russ.)].

2. Зоренко В.Ю., Мишин Г.В., Северова Т.В. и др. Фармакокинетические свойства, безопасность и переносимость препарата Октофактор (результаты I фазы клинического исследования у больных гемофилией А). Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(2):30–7. [Zorenko V.Yu., Mishin G.V., Severova T.V. et al. Pharmacokinetics, safety, and tolerability of Octofactor in patients with hemophilia A: Results of phase I clinical study. Voprosy gematologii/ onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(2):30–7. (In Russ.)].

3. Давыдкин И.Л., Андреева Т.А., Зоренко В.Ю. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 1-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(3):29–37. [Davydkin I.L., Andreeva T.A., Zorenko V.Yu. et al. Efficiency and safety of Octofactor in prevention of bleeding episodes in patients with severe and moderate hemophilia A: Results of part 1 of phase II–III clinical trial. Voprosy gematologii/onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(3):29–37. (In Russ.)].

4. Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор в лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 2-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013;12(4):31–7. [Andreeva T.A., Zorenko V.Yu., Davydkin I.L. et al. Efficiency and safety of Octofactor in the treatment of patients with severe and moderate hemophilia A: Results of part 2 of phase II–III clinical trial. Voprosy gematologii/onkologii i immunopatologii v pediatrii = Pediatric Hematology/Oncology and Immunopathology 2013;12(4):31–7. (In Russ.)].

5. Румянцев А.Г., Румянцев С.А., Чернов В.М. Гемофилия в практике врачей различных специальностей. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2013. [Rumyantsev A.G., Rumyantsev S.A., Chernov V.M. Hemophilia in practice of doctors of various specialties. M.: GEOTAR-Media, 2013. (In Russ.)]. Воробьев А.И., Плющ О.П., Баркаган З.С. и др. Протокол ведения больных «Гемофилия». Проблемы стандартизации в здравоохранении 2006;3:18–74. [Vorobev A.I., Plyushch O.P., Barkagan Z.S. et al. Protocol for Patients’ Management “Hemophilia”. Problemy standartizatsii v zdravookhranenii = Problems of Standartization in Healthcare 2006;3:18–74. (In Russ.)].