Каждый год в третье воскресенье июня вся страна отмечает День медицинского работника.

Актуальность. Ежегодно в России регистрируется около 750 (749 – 2023 г.) новых случаев злокачественных новообразований (ЗНО) среди подростков (15–17 лет), в Северо-Западном федеральном округе (СЗФО) Российской Федерации (РФ) (75 – 2023 г.). Погибают в целом по России около 150 (151 – 2023 г.), в СЗФО – 10–15 (11 – 2023 г.).

ЗНО среди подростков встречаются крайне редко. Еще большей проблемой является формирование полной базы контингентов больных, так как проведение специального лечения возможно только в крупных федеральных центрах, а выписки из историй болезни в большинстве случаев не поступают в онкологические учреждения по месту жительства пациентов. Впервые в РФ представлены долгосрочные данные выживаемости подростков на уровне федерального округа с учетом основных локализаций ЗНО на популяционном уровне. В 2023 г. на отдельных территориях СЗФО регистрировались единичные случаи ЗНО.

Цель исследования – изучить распространенность и эффективность противораковых мероприятий с расчетами кумулятивных показателей 1,5и 10-летней выживаемости больных ЗНО подростков на уровне СЗФО РФ с учетом пола.

Материалы и методы. Материалом исследования послужили открытые источники и база данных популяционного ракового регистра СЗФО РФ, насчитывающая 1,6 млн наблюдений, в том числе 1435 подростков, использованы стандартные методы расчета показателей, рекомендованные Международной ассоциацией раковых регистров.

Уровень заболеваемости и смертности подростков от ЗНО практически не изменился, за исключением последнего 2023 г., что связано с эпидемией коронавируса, отмечено снижение показателей заболеваемости и смертности, особенно среди девушек.

Результаты. С 2000–2004 по 2020–2022 гг. выживаемость подростков на первом году наблюдения возросла с 77,5 до 92,4 %, или на 19,2 %; среди юношей этот показатель возрос с 74,9 до 89,9 %, или на 20 %; среди девушек – с 79,8 до 94,6 %, или на 18,5 %.

Пятилетняя кумулятивная выживаемость увеличилась на оба пола с 59,9 до 72,0 %, или на 20,2 %; у юношей – с 51,9 до 70,5 %, или на 35,8 %; у девушек уровень показателя возрос с 67,2 до 74 %, или на 10,1 %.

Выводы. Необходимо установить стандарты лечения подростковой группы детского населения.

Актуальность. Несмотря на высокую эффективность современных протоколов лечения локализованной (стадии I–IVa) назофарингеальной карциномы (НФК) у детей, у части пациентов (15–20 %) не удается добиться излечения, что влечет за собой крайне неблагоприятный прогноз, обусловленный малой эффективностью последующей терапии. Неблагоприятным остается и прогноз больных первично-метастатической НФК (стадия IVb), 5-летняя общая выживаемость которых не превышает 60 %. Представляет проблему и токсичность лечения (прежде всего тяжелые мукозиты), обусловленная используемыми у детей с НФК режимами индукции, содержащими 5-фторурацил (5-ФУ). В то же время показано, что использование альтернативных режимов индукционной терапии на основе гемцитабина и введение в программу терапии новых препаратов (ингибиторы контрольных точек иммунитета, капецитабин) приводят к повышению эффективности и безопасности лечения НФК у взрослых. В целях улучшения результатов лечения НФК у детей нами был разработан оригинальный протокол НФК-ДГОИ-2022, основным отличием которого от существующих режимов лечения НФК в педиатрической практике является использование гемцитабинсодержащего режима индукции с или без добавления пембролизумаба в зависимости от группы риска.

Цель исследования – оценить непосредственную эффективность и переносимость индукционного этапа лечения протокола НФК-ДГОИ-2022 (режим гемцитабин + цисплатин +/– пембролизумаб).

Материалы и методы. В пилотный анализ включены 14 ранее не леченных пациентов с морфологически подтвержденной НФК, получавших лечение по протоколу НФК-ДГОИ-2022 в детских лечебных учреждениях онкологического профиля России и Республики Казахстан в период с ноября 2022 г. по август 2024 г. (21 месяц). Средний возраст больных на момент постановки диагноза составил 14,4 года (разброс – 12–17 лет), соотношение мальчиков и девочек – 10:4. Среди 14 больных у 3 была II стадия заболевания, у 6 – III, у 3 – IVa, у 2 – IVb. В соответствии с протоколом пациенты группы стандартного и высокого риска (стадии II–IVa, n = 12) получали индукционную терапию гемцитабином и цисплатином, пациенты из группы очень высокого риска (IVb с метастатическими очагами, которые не могут быть полностью облучены, n = 2) дополнительно к ней получали пембролизумаб. Объективный ответ после завершения индукционного этапа лечения оценивался по RECIST 1.1, оценка токсичности проводилась по CTCAE 5.0.

Результаты. Все пациенты завершили этап индукционной терапии в запланированные сроки и без редукции дозы препаратов. После окончания индукционного этапа лечения полный ответ констатирован у 3/14 (21 %) пациентов, частичный – у 11/14 (79 %). Единственными нежелательными явлениями  III степени выраженности, наблюдавшимися на фоне индукционной терапии, были лейкопения и нейтропения.

Выводы. Режим индукционной химиотерапии, включающий гемцитабин и цисплатин с или без добавления пембролизумаба, предварительно продемонстрировал хорошую переносимость и высокую непосредственную эффективность, как минимум сопоставимую с 5-ФУ-содержащими режимами индукционной терапии, у детей с НФК. Однако необходимо продолжение многоцентрового исследования до достижения планового числа включенных пациентов для получения окончательного анализа.

Введение. Галектины – гликан-связывающие белки, содержащие 1 или 2 углеводных домена и выполняющие множество биологических функций. Установлено, что галектины, синтезируемые опухолевой тканью, обладают способностью к аутостимуляции и паракринной стимуляции клеток микроокружения. Данные литературы свидетельствуют, что изменение продукции и секреции галектинов наблюдается при многих типах злокачественных заболеваний и нередко способствует их быстрой прогрессии. Интересно, что появляется все больше доказательств того, что семейство β-галактозид-связывающих лектинов играет ключевую роль в адгезии циркулирующих опухолевых клеток к сосудистому эндотелию, способствуя диссеминации опухолевого процесса. Для ряда солидных опухолей роль некоторых галектинов, особенно галектина-3, изучена и описана достаточно хорошо. Однако при опухолях костной системы клинико-лабораторная значимость белков данного семейства еще не определена.

Цель исследования – сравнительный анализ содержания галектинов-1, -3, -4, -7, -9 в сыворотке крови у пациентов с новообразованиями костей и в группе здоровых детей, определение наличия связи с основными клинико-морфологическими характеристиками опухолей опорно-двигательного аппарата и их диагностической ценности.

Материалы и методы. В ретроспективное исследование включены 95 больных злокачественными (n = 66), доброкачественными (n = 25) и пограничными (n = 4) опухолями костей, проходивших лечение в ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина» Минздрава России. Клинико-рентгенологический диагноз новообразования подтвержден данными морфологического исследования опухоли согласно Международной гистологической классификации опухолей костей (Всемирная организация здравоохранения, 2020). Концентрацию галектинов-1, -3, -4, -7, -9 определяли в сыворотке крови, полученной по стандартной методике до начала лечения, с помощью наборов реактивов для иммуноферментного анализа. Полученные данные обрабатывали с помощью программы GraphPad Prizm 10.0. При сравнении показателей и анализе их взаимосвязей использовали непараметрические критерии Манна–Уитни и Краскела–Уоллиса. Анализ информативности диагностического метода для оценки его чувствительности и специфичности проводили с помощью построения ROC-кривых и вычисления площади под ними (AUC). Корреляционный анализ проводили посредством определения коэффициента корреляции Спирмена. Различия и корреляции считали статистически значимыми при p < 0,05.

Результаты. Выявлено достоверное повышение уровня галектина-3 при опухолевой патологии костей. Установлена медиана содержания галектина-3 в контрольной группе – 6,69 (4,15–9,94) нг/мл, что значимо ниже, чем у пациентов со злокачественными новообразованиями костей – 7,85 (5,85–11,75) нг/мл (p = 0,033). Примечательно, что концентрация галектина-9 достоверно ниже у пациентов с опухолями, чем у здоровых детей. При поражении костей медиана исследуемого показателя составила 5,35 (4,28–6,89) нг/мл, что статистически значимо ниже в сравнении с контролем – 7,37 (6,09–8,870) нг/мл (p = 0,001). Для галектинов-1 и -7 не выявлено достоверных изменений концентрации при формировании новообразований костей. Для галектина-4 было зафиксировано увеличение его уровня при наличии доброкачественных образований в костной системе. Корреляционный анализ показал, что в группе контроля содержание галектина-9 обратно коррелирует с уровнями галектинов-1 и -7 (r = –0,533; p = 0,019 и r = –0,473; p = 0,041). В группе пациентов с новообразованиями костей содержание галектина-1 прямо коррелирует с уровнем галектина-3 (r = 0,360; p = 0,004), а уровень галектина-7 – с галектином-9 (r = 0,420; p = 0,001), что свидетельствует об изменении баланса содержания данных белков при развитии опухолевой патологии костной системы. Однако по результатам ROC-анализа утверждать о диагностической ценности вышеуказанных галектинов на текущем этапе исследования не представляется возможным.

Заключение. В нашей работе выявлены изменения баланса содержания галектинов-1, -3, -4, -7, -9 в сыворотке крови у детей с опухолями опорно-двигательного аппарата. Несмотря на неоднозначные результаты, галектины, благодаря их широкой распространенности в организме человека, остаются перспективными молекулами для использования в клинико-лабораторной и научной практике в качестве потенциальных биологических маркеров. Однако для подтверждения их клинической значимости необходимо проведение дальнейших исследований.

Введение. Гепатобластома (ГБ) является самой частой злокачественной опухолью печени у детей в возрасте 0–14 лет. Внедрение интенсивной терапии на основе альтернирующих курсов цисплатина и карбоплатина/доксорубицина, а также дозо-компрессионных режимов введения цисплатина позволило значительно улучшить прогноз заболевания у пациентов группы высокого риска.

Цель исследования – изучить эффективность терапии ГБ у пациентов групп высокого риска (ВР) и очень высокого риска (ОВР), получавших лечение по протоколам Международной группы по оптимизации терапии опухолей печени у детей (SIOPEL) на базе 2 крупных медицинских центров в Российской Федерации.

Материалы и методы. В исследование включены пациенты с верифицированным диагнозом ГБ групп ВР и ОВР, получавшие терапию в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева и РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского за период с 02.2012 по 07.2022 (125 мес). Для стратификации на группы риска использовались критерии группы SIOPEL. До 2017 г. все пациенты стратифицировались в группу ВР и получали лечение по протоколу SIOPEL-4, с 2017 г. проводилась дифференцированная терапия для пациентов группы ВР (протокол SIOPEL-3 HR) и ОВР (протокол SIOPEL-4). С 2017 г. в группу ОВР стратифицировались пациенты в возрасте старше 8 лет. Выживаемость оценивалась по методу Каплана–Майера. В нашем исследовании оценивались общая выживаемость (ОВ), бессобытийная выживаемость (БСВ) и кумулятивная вероятность смерти. Анализ выживаемости проведен по состоянию на 01.08.2023.

Результаты. За период с 02.2012 по 07.2022 (125 мес) зарегистрированы 49 пациентов с ГБ групп ВР и ОВР в возрасте от 0 до 13 лет. В анализ включены 47/49 (95,9 %) детей, получавших терапию по протоколам группы SIOPEL. Медиана возраста на момент постановки диагноза ГБ составила 24,9 мес (диапазон – 4,7–154,9 мес). Соотношение мальчики:девочки – 1,47:1. Распределение по стадиям PRETEXT: PRETEXT II – 13 (27,6 %) пациентов, PRETEXT III – 18 (38,3 %), PRETEXT IV – 16 (34,1 %) больных. Медиана показателя альфа-фетопротеина у пациентов с известными точными значениями (n = 45) на момент постановки диагноза составила 182 431 (0,85–1 998 000) нг/мл. Инициальное метастатическое поражение легких имели 24/47 (51 %) пациента. Объем отсроченной операции: резекция – 32 (68,1 %) пациента, трансплантация – 12 (25,5 %), отсроченная операция не проводилась у 3 (6,4 %) больных. Радикальность отсроченной операции: R0 – у 41/47 (87,2 %) пациента, R1 – у 3/47 (6,4 %), 3/47 (6,4 %) больным хирургическое вмешательство не проводилось. Медиана наблюдения была равна 39,2 (2,5–129,2) мес. Из 47 пациентов, включенных в исследование, 37 (78,7 %) живы, 10 (21,3 %) погибли (2/10 – хирургические осложнения, 1/10 – инфекционные осложнения, 7/10 – прогрессия ГБ). Рецидивы/прогрессии отмечены у 14/47 (29,8 %) больных, 7 (50 %) из которых погибли от прогрессии ГБ. При анализе всей группы пациентов (n = 47) 3-летняя ОВ и БСВ составили 80,1 ± 6,0 % и 64,9 ± 7,1 % соответственно. В группе после трансплантации печени (n = 12) 3-летняя ОВ и БСВ были равны – 73,3 ± 13,2 % и 64,2 ± 14,4 % соответственно; 3-летняя кумулятивная вероятность смерти от опухоли составила 16,7 ± 5,8 %; от других причин – 7,2 ± 4,0 %; 3-летняя ОВ и БСВ в группе пациентов с отдаленными метастазами – 76,5 ± 9,4 % и 57,1 ± 10,3 % соответственно, в группе пациентов без метастазов – 77,6 ± 8,8 % и 73,0 ± 9,4 % соответственно (p = 0,919 для ОВ; р = 0,440 для БСВ).

Выводы. Полученные в исследовании данные согласуются с оригинальными исследованиями группы SIOPEL. Подтверждены выполнимость и эффективность инкорпорирования трансплантации печени в лечение пациентов с ГБ групп ВР и ОВР.

Введение. Технологии редукции патогенов (ТРП) в компонентах донорской крови стали новым этапом в обеспечении инфекционной и иммунной безопасности трансфузий. Однако общеизвестным фактом является то, что применение ТРП негативно сказывается на качестве компонентов донорской крови и нередко снижает лабораторную эффективность трансфузий.

Цель данного ретроспективного анализа – представление результатов применения патоген-редуцированных компонентов донорской крови в сравнении со стандартной трансфузионной практикой у реципиентов трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).

Материалы и методы. Проанализированы результаты трансфузий реципиентам аллогенной ТГСК, выполненной в 2018–2022 гг. Представлены результаты трансфузий 1901 эритроцитных взвесей (1848 гамма-облученных и 53 патоген-редуцированных), 8192 концентратов тромбоцитов, полученных методом афереза (гамма-облученных – 7654, патоген-редуцированных – 538) донорской плазмы (свежезамороженной (СЗП) – 1381, патоген-редуцированной – 169).

Результаты. Оцененная лабораторная эффективность трансфузии патоген-редуцированной эритроцитной взвеси не уступала таковой гамма-облученной эритроцитной взвеси. Концентраты тромбоцитов, подвергавшиеся патоген-редукции, а также заготовленные с применением добавочного раствора, демонстрировали наименьшие результаты посттрансфузионного прироста по сравнению с гамма-облученными концентратами тромбоцитов. Плазма, обработанная методом редукции патогенов, предоставляла меньший прирост концентрации фибриногена, остальные показатели гемостаза корректировались сопоставимо со СЗП.

Выводы. Клиническое использование патоген-редуцированных компонентов донорской крови является эффективной трансфузионной практикой, однако нуждается в дальнейших совершенствованиях ТРП.

Актуальность. Несмотря на сокращение применения ауто-ТГСК в целом, в педиатрической практике сохраняется потребность в интенсификации лечения для пациентов с солидными опухолями группы высокого риска. Тандемная ауто-ТГСК представляет перспективный метод повышения эффективности терапии, однако ее токсичность и влияние на отдаленные результаты требуют дальнейшего изучения.

Цель исследования – оценка выполнимости, токсичности и отдаленных результатов тандемной аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ауто-ТГСК) у детей с солидными злокачественными новообразованиями (ЗНО) высокого риска в Российской Федерации (РФ).

Материалы и методы. Проведено ретроспективное многоцентровое исследование 108 (100 %) пациентов детского возраста (медиана возраста – 2 года) со ЗНО, которым выполнена тандемная высокодозная полихимиотерапия с ауто-ТГСК в 9 центрах РФ (2004–2024 гг.). Основные нозологии: опухоли центральной нервной системы – n = 66 (61,1 %), герминогенные опухоли – n = 25 (23 %), нейробластома – n = 12 (11,1 %). Оценка токсичности проводилась по критериям CTCAE v5.0 (Common Terminology Criteria for Adverse Events, общие терминологические критерии нежелательных явлений), анализ выживаемости – методом Каплана–Майера.

Результаты. Наиболее частыми осложнениями были фебрильная нейтропения (88,9 %) и орофарингеальный мукозит (87,1 %), при этом тяжелые токсические реакции (III–IV степени) отмечались редко. Трехлетняя общая выживаемость в исследуемой когорте пациентов составила 72,2 %, бессобытийная выживаемость – 62,7 %.

Заключение. Исследование продемонстрировало, что тандемная ауто-ТГСК является выполнимой процедурой с управляемой токсичностью. Полученные данные свидетельствуют о перспективности использования тандемной ауто-ТГСК у детей с солидными опухолями высокого риска, однако для определения оптимальных показаний требуются дальнейшие исследования с оценкой отдаленных результатов.

Введение. В мире растет число излеченных от злокачественных новообразований (ЗНО) детей и подростков. Важной задачей современной детской онкологии является поддержание качества жизни (КЖ) после окончания интенсивной противоопухолевой терапии (ПОТ).

Целью настоящего исследования было изучение КЖ пациентов со ЗНО почек на этапах реабилитации.

Результаты и обсуждение. Пациенты и родители заполняли соответствующие формы общего опросника оценки качества жизни PedsQuality of Life Inventory Generic Core Scales (PedsQL). Выполнен сравнительный анализ КЖ пациентов в зависимости от их возраста на момент установления диагноза, продолжительности ремиссии, типа ЗНО почек.

Заключение. Методика оценки КЖ подтверждает эффективность проведения реабилитационных технологий у пациентов со ЗНО почек; после проведения реабилитационного лечения независимо от типа опухоли отмечается прирост значений параметров КЖ. Оценки КЖ, сделанные родителями пациентов с опухолью Вильмса (ОВ), ниже показателей в детских формах PedsQL независимо от объема опухолевого поражения и возраста больных. Наиболее низкое КЖ наблюдается у пациентов с ОВ в первые 3 года после окончания ПОТ, что должно мотивировать специалистов и родителей максимально рано начинать реабилитацию. На 10–12-й годы наблюдения показатели КЖ снижаются, вероятно, в силу кумулятивного эффекта иных медико-социальных факторов риска, препятствуя достижению популяционного уровня КЖ.

Эссенциальная тромбоцитемия (ЭТ) – это клональное Ph-негативное миелопролиферативное новообразование с неконтролируемой пролиферацией мегакариоцитов, характеризующееся повышенным числом крупных и гигантских мегакариоцитов в костном мозге, тромбоцитозом, а также высоким риском развития тромбозов и/или кровотечений. Клиническая картина при ЭТ у детей вариабельна: в отличие от взрослых, у которых на первый план выходят геморрагические и тромботические события, большинство пациентов детского возраста не имеет клинических проявлений, кроме изменений в гемограмме. Критерии, применяемые для диагностики, а также определения факторов риска у взрослых пациентов не применимы для пациентов детского возраста. Терапевтические рекомендации, используемые для взрослых пациентов с ЭТ также не могут однозначно применяться у пациентов детского возраста. Кроме того, генетический профиль ЭТ у детей радикально отличается от такового у взрослых, что выражается в различной частоте соматических драйверных мутаций и большем количестве трижды-негативных случаев.

Цель данной работы – продемонстрировать особенности клинико-лабораторной картины, течения и терапии ЭТ у детей и подростков.

Ретинобластома (РБ) – самая частая злокачественная опухоль глазного яблока, встречающаяся в педиатрической практике. В настоящее время в развитых странах общая выживаемость приближается к 100 % с высоким показателем сохранения глаза – до 90 %, но такой метод лечения, как энуклеация остается актуальным и сегодня. Изучение прогностических морфологических факторов в удаленных после энуклеации глаз уже несколько 10-летий является предметом изучения в целях оптимизации адъювантной терапии, с одной стороны, для интенсификации лечения для профилактики рецидива РБ, с другой – для отказа от химиотерапии во избежание «перелечивания» пациента.

В нашей статье представлен анализ опыта специалистов разных стран в определении морфологических факторов риска, оказывающих влияние на назначение адъювантной химиотерапии после первичной энуклеации.

Актуальность. Нейробластома (НБ) – это наиболее распространенная экстракраниальная злокачественная солидная опухоль детского возраста, около 50 % больных на момент постановки диагноза стратифицируются в группу высокого риска (ВР). Несмотря на мультимодальный подход к терапии, у половины пациентов развивается рецидив заболевания с преимущественным поражением костей скелета и костного мозга. Рецидивы с локализацией в центральной нервной системе (ЦНС) встречаются крайне редко и носят преимущественно паренхиматозный характер. Изолированное лептоменингеальное поражение представляет собой невероятно редкое (0,6 % всех рецидивов), но крайне агрессивное проявление рецидива НБ, ассоциированное с неблагоприятным прогнозом.

Материалы и методы. Представлено описание 3 клинических случаев развития ЦНС-рецидивов с изолированным лептоменингеальным поражением у пациентов с НБ группы ВР, получавших лечение в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева.

Результаты. В исследование включены 3 пациента с изолированным лептоменингеальным рецидивом (ЛМР) НБ. Их возраст на момент постановки первичного диагноза составил 23, 36 и 80 месяцев. Инициально больные были стратифицированы в группу ВР согласно протоколу GPOH NB-2004. У 2 пациентов была обнаружена амплификация в гене MYCN, у 1 больного – увеличение числа копий (gain) гена MYCN; также у 2 детей была выявлена делеция хромосомного региона 1p, у одного – делеция хромосомного региона 11q. У 2 пациентов обнаружена мутация в гене ALK: в одном случае – в ткани первичной опухоли, в другом – в ткани рецидивной опухоли. Время от постановки первичного диагноза до констатации ЛМР заболевания составило 5, 15 и 16 мес. В 2 случаях ЦНС-рецидив дебютировал с появления клинической симптоматики, в 1 наблюдении он был выявлен при проведении контрольного обследования. Все пациенты получали противорецидивную терапию препаратами, проникающими через гематоэнцефалический барьер, двое – молекулярно-направленную терапию ингибиторами ALK, только 1 больной получил краниоспинальное облучение и интратекальное введение химиопрепарата.

Двое детей умерли на фоне прогрессирования заболевания (ПЗ). Один пациент на момент публикации жив без ПЗ, время наблюдения составляет 9 мес от констатации рецидива.

Выводы. Лептоменингеальное поражение ЦНС в рецидиве НБ может характеризоваться неспецифической клинической презентацией, требующей дифференциального диагноза с токсичностью терапии. Необходим комплексный терапевтический подход с проведением химиотерапии, лучевой терапии, интратекального введения препаратов для улучшения отдаленной выживаемости этой подгруппы больных.

Нейробластома (НБ) представляет собой новообразование эмбрионального генеза, возникающее из недифференцированных нейроэктодермальных клеток нервного гребня, которое нередко характеризуется высокоагрессивным злокачественным течением. Вторичный острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) после НБ – редкое и тяжелое осложнение терапии, характеризующееся химиорезистентностью и неблагоприятным прогнозом.

В статье представлен клинический случай успешного применения персонализированной консолидирующей терапии венетоклаксом в комбинации с 5-азацитидином у пациента с ОМЛ после лечения НБ. Несмотря на первично-рефрактерное течение ОМЛ и безуспешность стандартных схем терапии, применение аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток от гаплоидентичного донора в сочетании с консолидирующей терапией, проведенной в посттрансплантационном периоде, позволило достичь стойкой ремиссии по двум онкологическим заболеваниям.

В статье также обсуждаются сложности лечения вторичного ОМЛ, включая химиорезистентность и высокий риск рецидива. Консолидирующая терапия на основе венетоклакса и гипометилирующих агентов является перспективным подходом для улучшения результатов лечения пациентов с вторичным ОМЛ после НБ, демонстрируя возможность достижения длительной ремиссии и удовлетворительный профиль безопасности.

Нейрофиброматоз 1-го типа (НФ1) является генетически обусловленным мультисистемным орфанным заболеванием c частотой регистрации 1 случай на 3000–4000 новорожденных. Особенностью указанной патологии является предрасположенность к развитию опухолей, вариабельных по гистологической принадлежности и возрасту возникновения. Одним из самых частых вариантов доброкачественных новообразований в структуре НФ1 являются плексиформные нейрофибромы (ПН) с характерной манифестацией и максимальными темпами роста в детском возрасте. Особенностями ПН являются распространенный характер и мультифокальность поражения, высокая васкуляризация, что в большей части случаев является препятствием для выполнения хирургического лечения. Несмотря на относительно медленные темпы роста, ПН могут достигать больших, а в ряде случаев и гигантских размеров, приводя к грубой инвалидизации пациентов, нарушению качества жизни, в отдельных случаях представляя угрозу для их жизни. Еще одной особенностью ПН являются риски трансформации в злокачественную опухоль оболочек периферических нервов, что требует пристального пожизненного наблюдения пациентов группы риска.

На сегодняшний день применение селективного МЕК-ингибитора селуметиниба является ключевым методом консервативной терапии для пациентов с симптоматическими НФ1-ассоциированными ПН, высокая эффективность и безопасность которого была продемонстрирована в международных клинических исследованиях. Принимая во внимание все особенности НФ1, а также ассоциированных заболеваний в его структуре, очевидна необходимость наблюдения и принятия решений с участием многопрофильной команды специалистов. Вопросы преемственности медицинской помощи с участием федеральных центров, включая соблюдение алгоритмов диагностики, порядков и правил назначения лекарственной терапии, трансфера пациентов детского возраста во взрослую сеть, являются ключевыми аспектами ее эффективности, которые будут рассмотрены в данной статье.

В статье представлена полезная и необходимая информация о порт-системах для пациентов и их родителей.

6 июня 2025 г. в Минске (Республика Беларусь) состоялся совет экспертов, в ходе которого ведущие онкологи-гематологи обсудили текущие достижения и перспективы иммунотерапии (ИТ) нейробластомы (НБ) группы риска в целях дальнейшего улучшения результатов лечения этого заболевания в России.

16 июня 2025 г. в Москве состоялся Совет экспертов, посвященный применению препарата эфлорнитин (DFMO, IWILFIN) в терапии детей с нейробластомой (НБ) группы высокого риска.

Целями Совета явились обсуждение консолидации международного и российского опыта применения DFMO у пациентов с НБ группы высокого риска, а также обсуждение показаний и рекомендуемых сроков начала DFMO.

РОДОГ с глубокой скорбью сообщает о том, что 17 апреля 2025 г. скоропостижно ушла из жизни заведующая отделением ТКМ для детей № 1 НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой (НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой) ФГБОУ ВО     «Первый     Санкт-Петербургский государственный медицинский университет имени академика И.П. Павлова» Минздрава России (ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова) Олеся Владимировна Паина.

РОДОГ с глубокой скорбью сообщает о том, что 10 июня 2025 г. на 86-м году жизни скончалась Елена Владимировна Самочатова – доктор медицинских наук, профессор, заслуженный врач Российской Федерации и г. Москвы, выдающийся клиницист, ученый, педагог, человек исключительной души и высокого профессионального призвания.