Гепатоцеллюлярная карцинома (ГЦК) – редкая первичная опухоль печени у детей и подростков, характеризующаяся неблагоприятным прогнозом.

Цель исследования – оценка клинических характеристик, тактики лечения и исходов у детей и подростков с ГЦК, а также выявление факторов, влияющих на выживаемость.

Материалы и методы. Проведен ретроспективный анализ 39 пациентов в возрасте от 4 до 16 лет с гистологически подтвержденной ГЦК, получавших лечение или консультативную помощь в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева за период 2012–2023 гг. Изучались демографические и клинические особенности, наличие предрасполагающих состояний, лабораторные показатели, распространенность опухолевого процесса по системе PRETEXT, характер и объем хирургического вмешательства, а также схемы лекарственного лечения.

Результаты. Медиана возраста составила 133,5 месяца (11,1 года; разброс – 49,7–199,4 месяца). Соотношение мальчики:девочки было равно 1,1:1. У 77 % пациентов ГЦК развилась de novo, у 23 % – на фоне предрасполагающих состояний (чаще всего на фоне хронического гепатита B). Клиническая картина была преимущественно неспецифичной, а в 28,9 % случаев опухоль обнаруживалась случайно. Уровень α-фетопротеина был в норме у 45% пациентов, преимущественно при фиброламеллярном варианте.

Стадии PRETEXT III–IV наблюдались у 60 % детей, у 18 % выявлены отдаленные метастазы. Пятилетняя общая выживаемость (ОВ) составила 37 %, бессобытийная выживаемость – 26 %. Наличие метастазов было статистически значимо связано с худшим прогнозом: 5-летняя ОВ при отсутствии метастазов – 45 %, при их наличии – 0 % (p < 0,001). Статистически значимого влияния стадии по PRETEXT и гистологического типа опухоли на показатели ОВ и бессобытийной выживаемости не наблюдалось.

Хирургическое лечение (резекция или трансплантация печени) проведено у 66 % пациентов, оно продемонстрировало достоверное влияние на прогноз: 5-летняя ОВ после операции – 54 % против 0 % в группе без хирургического вмешательства (p < 0,001). Трансплантация печени продемонстрировала тенденцию к лучшим результатам, однако различия с резекцией не были статистически значимыми. Инициальная лечебная тактика (инициальная операция или биопсия с последующей неоадъювантной терапией) также не продемонстрировала влияния на выживаемость.

Выводы. Гепатоцеллюлярная карцинома у детей характеризуется агрессивным течением и часто диагностируется на поздних стадиях. Радикальное хирургическое вмешательство, включая трансплантацию печени, у части пациентов остается основным фактором, определяющим прогноз. Для улучшения результатов лечения необходимы ранняя диагностика, обсуждение тактики ведения в центрах, специализирующихся на гепатобилиарной хирургии, и участие пациентов детского возраста в многоцентровых клинических исследованиях.

Своевременные выявление, анализ и ликвидация возможных ошибок в протоколах радиотерапии имеют важное значение для успеха комплексного лечения пациентов.

Цель исследования – создание системы референса протоколов лучевой терапии в детской практике до начала лечения для исключения возможных грубых ошибок в планировании, а также для оценки и улучшения качества лучевой терапии и, как следствие, результатов лечения пациентов детского возраста.

В ходе исследования определен коэффициент использования лучевой терапии в детской практике, который составил 42 %.

В работе продемонстрированы результаты референсной оценки 589 протоколов лучевой терапии у детей за 2019–2024 гг. Замечания, требующие коррекции, имели 43,3 % использованных протоколов, подвергшихся референсной оценке. Показано, что наибольшей проблемой в обеспечении качества лучевой терапии остается определение объемов мишени – наиболее распространенные ошибки связаны с оконтуриванием мишени (36,7 %), реже встречались ошибки в оконтурировании органов риска (2,3 %) и предписании доз (5,4 %). Наибольшие трудности возникали при планировании лучевой терапии для пациентов с лимфомой Ходжкина (55,2 % ошибок) и при краниоспинальном облучении (39,5 % ошибок).

Проведение референсной оценки привело к достоверному (p < 0,001) снижению количества ошибок с 51,1 % при 1-м обращении до 23,6 % после 4-го обращения. Это подтверждает образовательную ценность системы референса и ее роль в повышении квалификации специалистов. Референсная оценка планов лучевой терапии у детей является важным инструментом для повышения качества лечения и минимизации рисков.

Результаты исследования подчеркивают важность продолжения и расширения этой практики для обеспечения высокого качества лечения и снижения рисков для пациентов.

Введение. Медуллобластома (МБ) – одна из наиболее частых злокачественных опухолей центральной нервной системы у детей. В группе стандартного риска 5-летняя общая выживаемость достигает 75–85 %, однако высокая эффективность лечения сопровождается высоким риском развития отдаленных токсических эффектов, оказывающих существенное влияние на качество жизни пациентов. К наиболее распространенным осложнениям относятся когнитивные и эндокринные нарушения, нейросенсорная тугоухость и сколиоз. При этом наблюдение за пациентами в отдаленные сроки остается нестандартизированным.

Цель работы: комплексная оценка структуры и частоты отдаленных осложнений химиолучевой терапии у детей с МБ группы стандартного риска и выявление факторов, влияющих на их развитие.

Материалы и методы. Проведен ретроспективный анализ 144 пациентов с МБ группы стандартного риска, получавших лечение в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева в 2013–2023 гг. Все пациенты после операции получили краниоспинальное облучение в дозе 23,4–24,0 Гр или 35,2–36,0 Гр с бустом до 54–55 Гр и поддерживающей химиотерапией (ломустин, цисплатин, винкристин). Для оценки большинства отдаленных эффектов (эндокринные нарушения, нейросенсорная тугоухость, сколиоз, хроническая нутритивная недостаточность, полинейропатия) использованы клинико-лабораторные данные 55 пациентов, нарушения психической деятельности проанализированы у 30, онкологический катамнез для оценки развития радиоиндуцированных опухолей был доступен у 144 пациентов. Частота осложнений оценивалась по кривым кумулятивной частоты с учетом конкурирующих рисков, сравнение подгрупп – с использованием теста Грея, значения считались достоверными при p < 0,05.

Результаты. Медиана возраста на момент начала лучевой терапии составила 8,2 года, медиана наблюдения – 3,2 года. Наиболее частыми осложнениями были когнитивные (96,7 %) и эндокринные (89,1 %) нарушения. Реже отмечались сколиоз (50,9 %), нейросенсорная тугоухость (47,3 %), нутритивная недостаточность (32,7 %) и полинейропатия (25,5 %), вторичные опухоли зарегистрированы у 4,2 % пациентов. Среди нарушений психической деятельности наиболее часто наблюдались снижение нейродинамических параметров, внимания, памяти, психоэмоциональной устойчивости и трудности обучения. После завершения терапии статистически значимо увеличивалась частота нарушений памяти (p = 0,01) и трудностей обучения (p = 0,027). Признаки соматотропной недостаточности выявлены у 70,1 % пациентов (медиана времени до манифестации – 1,7 года), у 43 % диагноз был подтвержден, заместительная терапия гормоном роста инициирована лишь у трети пациентов. Гипотиреоз диагностирован в 69,1 % случаев, вторичный гипокортицизм – в 21,8 %, нарушения гонадной функции – в 16,4 %. Дефицит соматотропного гормона и гипотиреоз развивались значимо раньше у пациентов, получивших краниоспинальное облучение в дозе 35,2 Гр, однако их долгосрочная частота была сопоставимой с группой пациентов, получивших 23,4 Гр. Кумулятивная частота развития радиоиндуцированных опухолей через 6 лет после начала терапии составила 4,7 %, в структуре преобладали диффузные глиомы высокой степени злокачественности (n = 3), медиана выживаемости при которых не превышала 1 года.

Заключение. Химиолучевая терапия МБ группы стандартного риска сопровождается развитием отдаленных осложнений, преимущественно когнитивных и эндокринных, однако при своевременном выявлении большинство из них могут хорошо контролироваться. Неоправданная деэскалация лечения без надежных прогностических оснований недопустима ввиду высокого риска фатальных рецидивов. Систематический мониторинг поздних эффектов терапии, применение современных методов снижения токсичности и развитие программ реабилитации позволяют улучшить качество жизни выживших пациентов и должны рассматриваться как неотъемлемая часть ведения пациентов с МБ.

Бета-талассемия – наследственное заболевание, обусловленное патогенными вариантами в гене HBB, которые ведут к нарушению синтеза β-цепей глобина, приводящему к неэффективному эритропоэзу, развитию микроцитарной гипохромной анемии и комплексу системных осложнений. В статье рассмотрены современные стратегии терапии этого состояния. Адекватная гемотрансфузионная поддержка в сочетании с регулярной хелаторной терапией традиционно остается основой стандартного лечения. В современной практике также применяются другие методы консервативной терапии, например, направленные на индукцию фетального гемоглобина, стимуляцию эритропоэза и другие звенья патогенеза. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток до недавнего времени являлась единственным методом, способным обеспечить полное излечение β-талассемии, однако ее применение ограничено доступностью полностью совместимого донора и рисками трансплантационных осложнений, в том числе высокий риск неприживления трансплантата при данной патологии, реакции «трансплантат против хозяина». Развитие генной терапии, направленной на восстановление синтеза β-глобина или индукцию экспрессии фетального гемоглобина, открывает перспективы функционального излечения без необходимости выполнения аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, что преодолевает многие ее ограничения, в том числе отсутствие оптимального донора, реакции «трансплантат против хозяина» и отторжение трансплантата. В обзоре представлен анализ существующих методов лечения, их ограничений и возможностей клинического применения генной терапии при β-талассемии.

В данной статье описан единственный в России случай нестабильного гемоглобина Calgary у двухлетнего русского мальчика с тяжелой трансфузионно-зависимой анемией, возникшей в результате точечной de novo мутации гена β-глобина (HBB: c.194G>T). Сочетание клинической картины тяжелой анемии, протекающей по типу большой формы β-талассемии, с отсутствием специфических лабораторных признаков затруднило диагностический поиск, который был завершен только благодаря современным молекулярно-генетическим методам. В настоящее время единственным радикальным методом терапии трансфузионно-зависимых гемоглобинопатий является проведение аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Представлен обзор литературы, демонстрирующий общие сведения о заболевании, данные международных источников о проведении аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при нестабильных гемоглобинопатиях, а также собственный опыт успешного применения данного метода.

За последние десятилетия выживаемость пациентов с рефрактерными опухолями увеличивается очень медленными темпами. Успехом минувшей декады стало образование новых классов препаратов – таргетных, создаваемых для воздействия на определенные молекулярные мишени, включая иммуно-онкологические препараты, направленные на поверхностные мембранные и внутриклеточные мишени. В данной статье представлено клиническое наблюдение пациентки с GD2-позитивной опухолью Вильмса, которой в качестве реиндукционного лечения была проведена химиоиммунотерапия с использованием анти-GD2моноклональных антител. В рамках иммуномониторинга в периферической крови были оценены основные параметры клеточного иммунитета, а также их динамика в процессе лечения. В ходе анализа динамики иммунного статуса все наблюдаемые параметры, связанные с неблагоприятным исходом заболевания, – количество регуляторных T-клеток и миелоидных клетоксупрессоров, были на низких уровнях. Исключение составил показатель соотношения абсолютного количества нейтрофилов и лимфоцитов, который превышал норму в 3–4 раза. Кроме того, после 2 курсов химиоиммунотерапии увеличилось количество NK-клеток (CD3^–CD16⁺CD56⁺) и активированных HLA^–DR⁺CD8⁺-клеток, которые также представлены в иммуносупрессивном кластере лимфоцитов. В последующем, несмотря на увеличение на фоне химиоиммунотерапии уровней иммуноактивирующих субпопуляций клеток в 1,5–3,0 раза (за исключением γδ-Т-клеток), иммуносупрессивный паттерн лимфоцитов также реагировал в сторону увеличения, однако повышение его показателей было не таким значимым. Исключением явились регуляторные T-клетки, количество которых повысилось втрое. Данные изменения сопутствовали прогрессированию злокачественного заболевания. Возможно, в будущем необходимо рассмотреть вопрос комбинации иммуноонкологических препаратов в целях усиления эффекторных функций Т-клеток и/или ингибирования иммуносупрессивных путей. В этом контексте для оптимизации комбинации химиоиммунотерапии могут быть использованы проанализированные системные иммуномаркеры периферической крови.

Уротелиальные карциномы крайне редко встречаются у пациентов детского возраста. В отличие от взрослых пациентов у детей экзогенные факторы риска не играют ведущей роли в развитии данного заболевания. В настоящей статье представлен клинический случай уротелиальной карциномы мочевого пузыря с рецидивирующим течением у пациентки 10 лет.

Младенческий острый В-клеточный лимфобластный лейкоз (В-ОЛЛ) представляет собой редкое заболевание, развивающееся у детей первого года жизни, склонное к агрессивному течению, сочетанию неблагоприятных прогностических факторов, частым рецидивам и «переключению» линии опухолевых клеток с лимфоидной на миелоидную. Кроме того, особенности физиологии и высокая уязвимость организма младенца к влиянию неблагоприятных внешних факторов обусловливают высокую частоту тяжелых осложнений как основного заболевания, так и проводимого специфического лечения, что ограничивает возможности терапии и снижает вероятность благоприятного исхода у таких пациентов. В связи с этим не вызывает сомнений высокая актуальность поиска новых куративных опций, повышающих эффективность и снижающих токсичность терапии В-ОЛЛ у младенцев. Учитывая редкость данного варианта лейкоза, для повышения эффективности его терапии важны как фундаментальные исследования особенностей биологии заболевания и обширные клинические исследования, так и обмен опытом между трансплантационными центрами, участвующими в лечении таких пациентов. Представленный в данной статье клинический случай демонстрирует основные проблемы терапии младенческого В-ОЛЛ: инициальное наличие совокупности неблагоприятных прогностических факторов (перестройка гена MLL, отсутствие экспрессии CD10 на опухолевых клетках, возраст младше 3 месяцев, гиперлейкоцитоз и поражение центральной нервной системы при манифестации), «переключение» линии бластных клеток с лимфоидной на миелоидную, уже на этапе индукционной терапии плохой ответ на глюкокортикостероиды и развитие тяжелых осложнений, ограничивающих возможности интенсификации терапии, рефрактерное течение, рецидив на поздних сроках после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. При этом индивидуализированный подход и применение новых методов лечения, включая иммунотерапию, клеточную терапию и индукторы апоптоза, позволили спустя год после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток достичь у пациента клинико-гематологической ремиссии с отрицательной минимальной остаточной болезнью даже после рецидива лейкоза.

В статье представлен анализ влияния научно-практических мероприятий на формирование и совершенствование службы детской онкологии, гематологии и иммунологии в регионах Российской Федерации. Рассмотрены различные форматы мероприятий (вебинары, клинические обходы, диагностические коллоквиумы и др.), направленных на трансляцию и внедрение в практику передовых знаний и технологий диагностики и лечения. Оценена эффективность этих мероприятий с точки зрения повышения квалификации региональных специалистов, внедрения новых методов диагностики и лечения, а также улучшения результатов терапии у детей с профильными заболеваниями. Анализ демонстрирует необходимость расширения сотрудничества между федеральным и региональными центрами для обеспечения равномерного доступа к современной медицинской помощи для всех детей в Российской Федерации.

В статье рассматриваются вопросы, касающиеся оплаты медицинской помощи по профилю «онкология/онкогематология» в условиях круглосуточного и дневного стационара. Приведены основные изменения, произошедшие за последние годы при формировании профильных клинико-статистических групп, а также сделаны акценты на правильности определения итоговой стоимости случая при оплате по клинико-статистической группе и рентабельности госпитализации профильных пациентов в круглосуточный стационар.

В 2025 г. Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет (СПбГПМУ) отмечает юбилейные даты – 100-летие Университета и 120-летие Клинической больницы СПбГПМУ. Эти славные цифры – повод еще раз вспомнить историю Университета в контексте становления отдельных специализаций в педиатрии и детской хирургии, в частности детской онкологии – одного из самых сложных и приоритетных направлений современной медицины.

Цель исследования: проанализировать основные этапы становления детской онкологической помощи в СПбГПМУ.

В 1925 г. городская больница на Выборгской стороне была трансформирована в абсолютно новое по формату и задачам учреждение как первое в мире специализированное высшее медицинское учебное заведение педиатрического профиля – Ленинградский институт охраны материнства и младенчества. Это создало уникальную почву для развития всех направлений педиатрии, включая детскую онкологию.

Детская онкологическая служба сформировалась в середине XX века благодаря усилиям двух докторов-родоначальников онкопедиатрии в нашей стране – Льва Абрамовича Дурнова (1931–2005) в Москве и Генриха Арсеньевича Федореева (1930–1980) в Ленинграде. Профессор Лев Абрамович Дурнов – организатор первого детского онкологического отделения в СССР в 1962 г. Создание первого специализированного отделения было решающим шагом в развитии онкопедиатрии. В это время формируется школа детских хирургов-онкологов, начались активные научные исследования опухолей у детей.

Детская онкология всегда оставалась одной из сложных и актуальных проблем как детской хирургии, так и педиатрии в целом. Это мультидисциплинарная отрасль, требующая взаимодействия и комплексного подхода докторов различных специализаций. В 1960–1970-е годы в Педиатрическом институте на кафедре детской хирургии под руководством Гирея Алиевича Баирова продолжают формироваться отдельные направления. Так, огромное значение придается детской онкологии, обучению специалистов и воспитанию у студентов педиатрического факультета «онкологической настороженности». Детская онкология преподавалась студентам в цикле «детская хирургия» с 1974 г. Открытие кафедры детской онкологии состоялось 1 сентября 2007 г. Это событие стало новой страницей в истории вуза и подготовки медицинских кадров в Санкт-Петербурге. С первых дней работы кафедры главной задачей было создание организационно-методической и научной базы для квалифицированного преподавания клинической и детской онкологии. Формирование в СПбГПМУ кафедры детской онкологии стало важнейшим этапом, что позволило вывести подготовку специалистов на новый специализированный уровень. За последнее время достигнуты значительные успехи в лечении детских онкологических заболеваний. Уровень излечения детей со злокачественными опухолями достиг 70 % благодаря использованию интенсивных программ химиотерапии и совершенствованию сопроводительного лечения. Сотрудники кафедры принимают самое активное участие в оптимизации лечебных программ.

СПбГПМУ по праву считается одним из основополагающих и ведущих центров детской онкологии в России, где традиции, заложенные пионерами, продолжаются и развиваются в современных условиях.